Biotechnologisch hergestellte Proteine werden bei folgenden Erkrankungen bereits zur Therapie eingesetzt:

• Hepatitis C: Pegyliertes (PEG) therapeutisches Protein. Die PEG-Barriere behindert die Protein-Abbaumaschinerie der Körperzellen und verlängert dadurch die Wirkdauer des Wirkstoffs.
• Renale Anämie: Gezielt, modifiziertes, chemisch synthetisiertes Protein, das die Bildung roter Blutkörperchen anregt.

Eine relativ neue Wirkstoffklasse, die erst die moderne Biotechnologie bereitgestellt hat, stellen die therapeutischen Antikörper dar. Antikörper sind Bestandteile des Immunsystems, die fremde Strukturen im Körper – etwa Moleküle auf der Oberfläche von Körperzellen, Bakterien oder Viren – erkennen und so für das Immunsystem markieren. Es gibt mehrere Klassen von Antikörpern, die jeweils unterschiedliche Aufgaben übernehmen; am häufigsten findet man die Klasse IgG. Dabei handelt es sich um Y-förmige Proteine, die an ihren beiden kurzen Enden zwei gleiche Erkennungsregionen für eine bestimmte fremde Struktur tragen. Das lange Ende der Moleküle kann Kontakt zu weiteren Komponenten des Immunsystems aufnehmen, welche schliesslich die Zerstörung der Eindringlinge einleiten.