La biotechnologie moderne et le développement classique de médicaments ont de nombreuses choses en commun, à commencer par leur objectif: créer des molécules qui permettent de prévenir ou de combattre les maladies. Pour cela, l’une comme l’autre mettent à profit les dernières découvertes de la biologie. Quant au patient, peu lui importe, en général, qu’un médicament soit issu des biotechnologies ou résulte d’une synthèse chimique classique: l’essentiel est qu’il agisse. Mais à y regarder de plus près, les différences entre les deux approches sont importantes.

Les médicaments classiques sont presque toujours de petites molécules. Il s’agit le plus souvent de composés organiques de structure relativement simple, dotés de quelques groupes moléculaires importants. Il en va tout autrement des protéines à visée thérapeutique. Pour la plupart d’entre elles, il s’agit de substances médiatrices, d’enzymes ou d’anticorps monoclonaux.

Protéines à visée thérapeutique
Certaines de ces protéines thérapeutiques existent aussi à l’état naturel dans l’organisme. De nombreuses substances biotechnologiques connues depuis longtemps, telles que l’insuline, une hormone, et l’érythropoïétine, font partie des substances médiatrices. Ces molécules sont produites dans des cellules génétiquement modifiées, porteuses de l’information génétique codant pour la protéine humaine.

Des protéines issues des biotechnologies sont dès à présent utilisées contre les maladies suivantes:

• Hépatite C: protéine pégylée (PEG) à visée thérapeutique. Le PEG retarde l’élimination de la protéine et prolonge ainsi sa durée d’action.
• Anémie d’origine rénale: érythropoïétine issue des biotechnologies. Le produit, appelé activateur permanent du récepteur de l’érythropoïétine, stimule la production de globules rouges sur une période prolongée et présente l’avantage de devoir être administré moins souvent, ce qui est plus agréable pour le patient sous traitement au long cours.